丁酸鹽用于β-珠蛋白基因缺陷性疾病藥物基因治療的體外實驗研究.pdf_第1頁
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文檔簡介

1、目的:利用已建立的β-珠蛋白基因缺陷性疾病藥物基因治療作用機制的體外研究體系,從細胞水平、蛋白質水平以及mRNA水平探討丁酸鹽對珠蛋白基因表達的誘導作用,為進一步闡明丁酸鹽藥物基因治療作用機制打下基礎,從而為新藥的篩選和開發(fā)創(chuàng)造條件.結論:K562細胞是一個良好的研究β-珠蛋白基因缺陷性病癥藥物基因治療作用機制的體外模型.丁酸鹽可誘導K562細胞珠蛋白基因表達并選擇性地刺激γ基因,尤其Gγ的轉錄增加,促進胎兒血紅蛋白的合成增加.丁增鹽對

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