1、南方醫(yī)科大學博士學位論文苦參堿誘導K562細胞γ珠蛋白基因表達和向紅系分化的研究姓名：張翠梅申請學位級別：博士專業(yè)：兒科學指導教師：封志純20070510中文摘要恢復功能而達到治療遺傳病的目的；理論上B珠蛋白生成障礙性貧血此類單基因遺傳病是基因矯正治療最理想的模型，人們一直期望其能成為第一個通過基因矯正而治愈的疾病，但因諸多技術難題至今尚未解決，目前仍停留于基礎研究階段?；蛘{控治療是廣義的基因治療，是指運用藥物來調控基因的表達而達到治

2、療疾病的目的。在臨床上可見重型B珠蛋白生成障礙性貧血患者可以被表達增高的Y珠蛋白改善臨床癥狀，受此啟發(fā)進行的如何利用藥物調控基因以阻止或延遲Y珠蛋白基因向0珠蛋白基因表達的切換及如何重新激活出生后已趨于關閉的Y珠蛋白基因表達的研究已被進行T20余年，由于此類治療方法療效確切，是目前唯一進入l臨床研究的基因治療方法，給B珠蛋白生成障礙性貧血患者帶來了希望。迄今所報道的已進行了比較深入研究的化學藥如羥基脲(hydraxyurea)5一氮胞核

3、苷岱azacytidineX重組人類促紅細胞生成素(recombinanthumanEPO)及丁酸鹽類及其衍生物(butyricacidandderivatives)等存在不同程度的骨銹抑制、潛在的致癌性及費用高昂、用藥不便等缺點；另一些處于基礎實驗研究的化學藥離臨床應用尚遠，且遠期對人體的毒副作用還無法明了，因此目前迫切需要發(fā)掘出一些新的更有效且安全實用的激活Y珠蛋白基因的藥物。中藥以其副作用小，資源豐富等優(yōu)點引起人們的注意，因此許多